Медицина не для всех. Часть I

Понять, что такое персонализированная медицина, легко из такого примера: есть лекарства, помогающие китайцам, но бесполезные для европейцев.

Мы опубликуем серию статей, посвященных этой сравнительно новой сфере "управления здоровьем".

Сначала определение. Персонализированная медицина предлагает пациенту такое лечение, которое определяется его индвидуальностью, чаще всего набором собственных генов (иногда – другими признаками). Отсюда понятно, почему лекарство может действовать на жителей Юго-Восточной Азии и не действовать на европейцев. Когда-нибудь мы поговорим и об этом конкретном препарате, но сейчас – короткий рассказ о противораковом средстве под названием кризотиниб. Это одна из первых ласточек персонализированной медицины.

Панацея для каждого 25-го

Одним из наиболее впечатляющих примеров персонализированного противоопухолевого препарата является кризотиниб (crizotinib), эффективный при лечении всего 4% пациентов с раком легких. Для клеток их опухолей характерна специфичная хромосомная перестройка, выявленная в 2008 году группой Хироюки Мано (Hiroyuki Mano) из медицинского университета Джичи, Корея.

Эта перестройка приводит к появлению белка ALK-EML4, являющегося результатом слияния двух белков: киназы анапластической лимфомы и протеина, участвующего в образовании микротрубочек. Формирующийся белковый комплекс способствует быстрому прогрессированию рака, однако его активность потенциально подавляется кризотинибом.

Клиническое исследование этого препарата было весьма необычным, так как оно не имело группы контроля (т.е. тех кому давали плацебо или не давали ничего, но содержали в идентичных  условиях проживания). В него было включено всего 82 пациента, опухоли которых экспрессировали целевой белок ALK-EML4. У некоторых из пациентов на момент включения в исследование из-за разрастания опухоли уже были затруднены функции дыхания и глотания.

Применение кризотиниба оказало на пациентов поистине волшебное действие. Их опухоли уменьшались практически на глазах, в некоторых случаях  эффект проявлялся уже в течение 48 часов. Пациенты в прямом смысле слова вставали на ноги и начинали вести нормальный образ жизни. В эффективности препарата не могло быть никаких сомнений – даже учитывая малое количество пациентов, положительные результаты были однозначно статистически значимыми....

В итоге 26 августа 2011 года Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) одобрило Xalkori®  (препарат, содержащий кризотиниб, производства Pfizer) для лечения пациентов, у которых наблюдается этот редкий тип рака. Диагностический тест «Vysus ALK», необходимый для определения этой мутации, был одобрен FDA одновременно с препаратом.

Но не все так просто. В итоге выясняется: стоимость лечения препаратом ее производства Xalkori® (кризотиниб) составит 9600 дол. США в месяц, а поскольку курс медикаментозной терапии длится несколько месяцев, то за него придется заплатить не менее 80 тыс дол.  Иными словами, несмотря на якобы чудесный эффект, который препарат оказывал на больных, видимо, на самом деле все не столь впечатляюще. Ну и заработать надо, конечно же. Поэтому лечиться придется долго, лечиться придется дорого. При этом пока остается невыясненным вопрос относительно того, кто будет платить за диагностику и лечение — пациент или система здравоохранения США.

Источники: www.eternalmind.ru,

www.healtheconomics.ru